科学已经取得了突破,打开之前不知道男人的可能性。然而,平行性质的复杂性、科学仍然落后。甚至有很多复杂的问题和情况下现有的技术和科学的创新都是徒劳的。爱游戏ayx体育人体不是像它可能被认为是那样简单。有很多错综复杂的细节和连接功能,甚至一个松散或跳过连接可能导致危险的后果。
最近,一个10个月大的婴儿的生命濒临灭绝是由于脊髓并发症。这就是所谓的脊髓性肌萎缩(SMA)。这种疾病与病人保持所有他或她的生活和限制病人在许多方面。这种疾病的婴儿是同一本质的。事实上,这种疾病减少他的寿命只有两年。
婴儿的母亲,梅根·威利斯,不能容忍这种悲剧,开始反弹任何补救她能找到的。幸运的是,有一个基因治疗,然而,在其初始阶段的试验,可以延缓疾病的发生,增加他的预期寿命。然而,解决方案没有通过NHS。
母亲接受了这个词的医生和自满于大自然的决定。但当她阅读和研究脊髓性肌肉萎缩症的话题,她发现这种疾病并不完全是可以避免的。有一种方法来治疗疾病,部分,如果不完全。她知道,早期发现和治疗疾病,后来疾病症状出现,那么激烈。她的审批机制开始反弹,因为每天统计因为延迟意味着更激烈的疾病的发作。
宝宝的名字是爱德华,毒品,Zolgensma,现在批准岁以下儿童6个月。超过这个年龄,医生会辨别治疗。药物的工作背后的机制是真正的基因治疗。注射,它提供了一个功能复制SMN1基因发生突变的这种疾病。这是进一步的协助下9个血清型腺相关病毒传染年代(AAV9)的互补脱氧核糖核酸基因。这种疗法,包括注射成本约210万欧元等于179万磅。这些费用让这个最昂贵的药物经FDA批准和NHS。
