一种新的CRISPR癌症治疗方法首次在人体上进行了测试,结果很有希望|

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基因编辑技术CRISPR已爱游戏ayx体育被用于从免疫系统细胞中去除基因,以使它们更好地对抗癌症。最近,PACT制药公司和加州大学洛杉矶分校已经使用CRISPR技术将基因移除并添加到这些细胞中,以帮助他们识别患者的特定肿瘤细胞。

“这可能是临床上尝试过的最复杂的疗法,”研究合著者安东尼·里巴斯告诉《自然》杂志。“我们正试图用病人自己的T细胞制造一支军队。”

“如果(T细胞)看到一些看起来不正常的东西,它们就会杀死它,”PACT制药公司首席战略官、首席作者Stefanie Mandl告诉《自然》杂志。“但我们在临床癌症患者中看到,在某种程度上,免疫系统失去了战斗,肿瘤生长了。”

科学家们已经开发出“CAR-T细胞疗法”,帮助T细胞更好地发现血癌细胞表面的蛋白质,并针对它们进行特异性靶向。

然而,每个人都有不同类型的癌症,这使得现有的CAR-T细胞疗法很难有效。

为了使CRISPR促进工作,研究人员从16名患有实体肿瘤的患者身上提取了血液和肿瘤样本。他们使用基因测序来寻找存在于肿瘤细胞但不存在于血细胞中的突变样本。

里巴斯说:“每种癌症的突变都是不同的。“虽然有一些共同的突变,但它们是少数。”

之后,研究人员对每个参与者的T细胞进行了搜索,以寻找那些具有可能识别癌症突变的受体的T细胞。

通过CRISPR,他们去除了一个现有受体的基因,并将一个癌症靶向受体的基因插入到缺乏该受体的T细胞中。然后再注入病人体内。

后来的活组织检查发现,患者肿瘤中高达20%的免疫细胞是经过改造的T细胞,这表明这些细胞实际上非常擅长识别癌症。

在随后对患者进行监测时,结果仍为阳性。

里巴斯说:“我们下次只需要把它打得更强。”

“事实上,你可以让这些T细胞进入肿瘤是一回事。但如果他们到了那里,什么都不做,那就令人失望了,”宾夕法尼亚大学癌症基因疗法教授布鲁斯·莱文(Bruce Levine)告诉《连线》杂志(WIRED),他没有参与这项研究。

另一个问题是,这种治疗方法昂贵、复杂且耗时——在对患者的细胞进行测序后,研究人员仅用CRISPR确定要靶向的突变就花了平均5.5个月的时间。

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