一个新的实验药叫做revumenib给终端带来了希望对之前治疗白血病患者没有回应,因为它消除了癌症在三分之一的参与者进行的临床试验中在美国。
虽然不是所有患者达到完全缓解,结果是鼓舞人心的,建议口服避孕药可能会提供一个潜在的治疗白血病。
“我们非常希望这些结果的病人接受这种药物。这是他们最后的机会。”研究的合著者说图Issa博士白血病医师德克萨斯大学MD安德森癌症中心。
“他们有进步在多个行治疗,其中一小部分,约一半,已经消失,他们从他们的骨髓白血病细胞,”他告诉欧洲新闻。
急性髓系白血病(AML)是一种骨髓癌症袭击,造成生产的有缺陷的细胞。Revumenib是急性白血病靶向治疗可以抑制一种叫做Menin的蛋白质,这是涉及机械,导致正常的血液细胞变成癌细胞。
白血病细胞恢复到正常细胞重新编程,药物关闭引擎,被白血病细胞,从而缓解。
作为临床试验的一部分,53%的患者对revumenib, 30%达到完全缓解和血液中没有检测到癌症。试验的有前景的结果发表在《自然》和基于数据,美国食品和药物管理局授予revumenib“突破疗法”称号2022年12月,帮助加快其发展和监管审查。到目前为止,该药物已经挽救了18岁的生命。
“这绝对是一个突破,这是一个多年的科学的结果。许多组织已经在实验室里努力理解这些白血病是由什么引起的,”伊萨说。
然而,他解释说,这种药物并不适用于所有的病人。白血病的特定子集,通常有缺失或贴错标签基因或染色体融合。
两个主要副作用为新药revumenib已确定,尽管它被认为是相对安全的标准相比,治疗白血病,根据伊萨。
第一个副作用影响心电系统与心电图能被探测到。然而,减少剂量或停止治疗解决这个问题在所有情况下,伊萨说。
第二个副作用,被称为分化综合症,可以危及生命,但所有病例的研究有效地管理没有并发症的病人如果是早期识别和适当的措施将其关闭。
这项研究还处于早期阶段,结果仍然是初步的。第一阶段研究这样一个目标来确定药物的安全性,找到最高剂量,可以管理不会引起严重的副作用。第二阶段的研究关注revumenib目前进行的有效性。试验中,12个病人服药收到了干细胞或骨髓移植,这需要没有或非常低水平的癌症患者在他们的血液。
虽然revumenib不是一个明确的治疗,研究者持乐观态度。药物已经证明了有前景的结果,帮助病人实现缓解和治疗为未来铺平了道路。
“在未来,我们打算将这药丸与标准治疗对急性白血病,目前我们有,”伊萨说。
“这是最可能的策略让我们治愈白血病患者不必看到医生之后,不需要治疗白血病”。
